بیماری‌های نادر به بیماری‌هایی گفته می‌شود که ضریب ابتلا بدان کمتر از پنج مبتلا در ده هزار نفر از جمعیت باشد. این بیماری‌ها عموما دارای پایه ژنتیکی بوده و بدلیل روایط خاص خود، هزینه‌های زیادی را بر خانواده و نظام پزشکی کشور وارد می‌کنند. حوزه‌ای که نه می‌توان و نه می‌شوذ با رویکرد اقتصادی بدان نگریست. بحثی که نیازمند توسعه توانمندی‌های دارویی و پزشکی کشور از یک طرف، افزایش اطلاعات عمومی شهروندان در خصوص شرایط بیماری و بیماران و وضعیت خانواده‌های آن‌ها و در نهایت، افزایش حساسیت‌های مدیریتی و مدیران برای برنامه ریزی دقیق‌تر در این خصوص است. بیماری نادر سیستونوزیس، یکی از این گونه بیماری‌ها است که گزارش حاضر، حول آن تدارک دیده و تدوین شده است.

رییس جمهور با تاکید بر این که آحاد ملت و دولت مردمی درد بیماران را درد خود می‌دانند، تصریح کرد: همه‌ دستگاه‌ها موظف به اجرا کردن «سند ملی بیماران نادر» هستند.

مدیرعامل بنیاد بیماری‌های نادر گفت: بیماران نادر مشکلات زیادی برای تهیه دارو دارند و وزیر بهداشت قول مساعد داد که داروخانه مخصوص این بیماران راه اندازی شود. کارهای نهایی این داروخانه در حال انجام است و به زودی راه اندازی می‌شود.